بريطانيا: الموافقة على دواء جديد لعلاج مرض وراثي نادر يسبب فقدان البصر

منح المعهد الوطني للصحة وجودة الرعاية (NICE) الضوء الأخضر لاستعمال دواء يسمى إيديبينون (Raxone) للأشخاص الذين تبلغ أعمارهم 12 عامًا فما فوق والذين يعانون من LHON، ما يعني أن العلاج سيكون متاحًا كجزء من الرعاية القياسية لمرضى المعهد، وليس فقط لأولئك المشاركين في التجارب السريرية. وتعد هذه المرة الأولى التي يوافق فيها المعهد على علاج لأي حالة متعلقة بالميتوكوندريا، مما يجعلها لحظة مفصلية.

ما هو اعتلال ليبر العصب البصري الوراثي ؟

هو مرض وراثي نادر يصيب الميتوكوندريا، والهياكل المسؤولة عن توليد نحو 90% من الطاقة داخل الخلية، ويؤدي إلى تدهور سريع في الرؤية في كلتا العينين، ولا يوجد علاج له حاليًا.

تشمل أعراضه المبكرة الرؤية المركزية الضبابية وفقدان القدرة على تمييز الألوان. وعلى الرغم من أن المرض لا يسبب ألمًا، إلا أنه يتطور بسرعة، إذ قد يصل الشخص إلى مرحلة العمى خلال أسابيع قليلة.

وغالبًا ما يكون الرجال الذين تتراوح أعمارهم بين 15 و35 عامًا أكثر عرضة للإصابة به. ويُقدَّر أن حوالي 2,500 شخص في المملكة المتحدة أصيبوا بهذا المرض.

كيف يعمل العلاج؟

الدواء الجديد يُؤخذ عن طريق الفم ثلاث مرات يوميًا، ويعمل على دعم وظيفة الميتوكوندريا في خلايا العصب البصري، مما يقلل الضرر المحتمل ويمكن أن يحسن الرؤية عبر زيادة إنتاج الطاقة في هذه الخلايا، وبالتالي يمنح المرضى فرصة أكبر لإدارة أمورهم بأنفسهم.

والجدير بالذكر أن العلاج لا يفيد جميع المرضى، لكن أولئك الذين يستفيدون منه غالبًا ما يلاحظون تحسنًا في الرؤية المركزية، مما يسهل التعرف على الوجوه والإشارات غير اللفظية، وهو أمر مهم للتواصل مع المحيط. وتشير الأدلة الحالية إلى أن العلاج يكون فعالًا تقريبًا في نصف المرضى الذين يتناولونه.

وعن الموافقة على الدواء، قالت هيلين نايت، مديرة تقييم الأدوية في المعهد الوطني للصحة وجودة الرعاية: "يعد اعتلال ليبر العصب البصري الوراثي حالة منهكة تؤثر بشكل كبير على الأشخاص، وتسرق منهم استقلاليتهم وجودة حياتهم. تظهر الأدلة أن الإيديبينون يمكن أن يحسن الرؤية ويساعد على رفع جودة الحياة. سنواصل السعي لتقديم أفضل رعاية للمرضى بسرعة وبكفاءة."