Πειραματικό φάρμακο μπορεί να επιβραδύνει την έναρξη της άνοιας σε σπάνια γενετική μορφή της νόσου

Μια πειραματική θεραπεία έδειξε πολλά υποσχόμενα πρώιμα αποτελέσματα για τη μείωση του κινδύνου άνοιας που σχετίζεται με τη νόσο Αλτσχάιμερ σε ασυμπτωματικούς ασθενείς που αναμένεται να αναπτύξουν τη νευροεκφυλιστική νόσο.

Οι ερευνητές παρακολούθησαν μια μικρή ομάδα 22 ασθενών που είχαν γενετικές μεταλλάξεις που προκαλούν την υπερπαραγωγή αμυλοειδούς στον εγκέφαλο.

Ένα από τα χαρακτηριστικά γνωρίσματα της νόσου Αλτσχάιμερ είναι όταν η πρωτεΐνη αμυλοειδές συγκολλάται και σχηματίζει πλάκες στον εγκέφαλο.

Σύμφωνα με τα νέα ευρήματα που δημοσιεύονται στο περιοδικό Lancet Neurology, όταν οι 22 ασθενείς έλαβαν ένα φάρμακο κατά του αμυλοειδούς που ονομάζεται gantenerumab για οκτώ χρόνια, είδαν τον κίνδυνο εμφάνισης συμπτωμάτων να μειώνεται από το 100% στο 50% περίπου.

"Όλοι σε αυτή τη μελέτη ήταν προορισμένοι να αναπτύξουν τη νόσο Αλτσχάιμερ, και κάποιοι από αυτούς δεν την έχουν αναπτύξει ακόμη", δήλωσε ο Randall Bateman, καθηγητής νευρολογίας στην Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου της Ουάσινγκτον στις ΗΠΑ και ένας από τους συγγραφείς της μελέτης.

"Προκειμένου να δώσουμε [στους ασθενείς] την καλύτερη δυνατή ευκαιρία να παραμείνουν γνωστικά φυσιολογικοί, συνεχίσαμε τη θεραπεία με ένα άλλο αντίσωμα κατά του αμυλοειδούς με την ελπίδα ότι δεν θα αναπτύξουν ποτέ συμπτώματα", πρόσθεσε ο Bateman.

Τα ευρήματα υποδηλώνουν ότι η έγκαιρη θεραπεία θα μπορούσε να καθυστερήσει την εμφάνιση των συμπτωμάτων της νόσου Αλτσχάιμερ.

Για την πρόληψη μπορεί να απαιτούνται χρόνια θεραπείας

Τα γνωστικά οφέλη φάνηκαν στους ασθενείς που έλαβαν τη θεραπεία για οκτώ χρόνια, ενώ άλλοι, οι οποίοι έλαβαν θεραπεία μόνο για δύο έως τρία χρόνια, δεν παρουσίασαν αξιοσημείωτη βελτίωση.

Αυτό υποδηλώνει ότι για να είναι αποτελεσματική η προληπτική θεραπεία μπορεί να απαιτούνται χρόνια πριν κάποιος αναπτύξει συμπτώματα.

Ο Charles Marshall, καθηγητής κλινικής νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο Queen Mary του Λονδίνου στο Ηνωμένο Βασίλειο, χαρακτήρισε τα ευρήματα της μελέτης ως "πολύ συναρπαστικά" σε δήλωσή του, αλλά υπογράμμισε δύο περιορισμούς της μελέτης.

"Ο πρώτος είναι ότι επρόκειτο για μια δευτερογενή αξιολόγηση ενός σχετικά μικρού αριθμού ατόμων που έλαβαν θεραπεία για μεγάλο χρονικό διάστημα, και ως εκ τούτου τα αποτελέσματα δεν είναι τόσο ασφαλή όσο θα ήταν αν αποτελούσαν το αποτέλεσμα της κύριας μελέτης", δήλωσε.

"Ο άλλος περιορισμός είναι ότι το gantenerumab δεν είναι σχεδόν τόσο αποτελεσματικό όσο κάποιες άλλες θεραπείες μείωσης του αμυλοειδούς που είναι τώρα διαθέσιμες, γεγονός που υποδηλώνει ότι μπορεί να είμαστε σε θέση να τα καταφέρουμε ακόμη καλύτερα από ό,τι υποδηλώνουν αυτά τα αποτελέσματα", πρόσθεσε.

Η γκαντενερουμάμπη διακόπηκε το 2022 επειδή απέτυχε να επιβραδύνει τα συμπτώματα των πιο κοινών μορφών της νόσου Αλτσχάιμερ σε μια δοκιμή με περισσότερους από 1.900 συμμετέχοντες.

Χρειάζονται περισσότερες έρευνες για να εκτιμηθούν οι δυνατότητες των φαρμάκων κατά του αμυλοειδούς, η καλύτερη διάρκεια της θεραπείας και οι επιδράσεις τους στις μη γενετικές μορφές της νόσου, καθώς και οι πιθανές παρενέργειες.

Τα αντι-αμυλοειδή φάρμακα έχουν, για παράδειγμα, συνδεθεί με παρενέργειες όπως ανωμαλίες στις εγκεφαλικές τομογραφίες και τοπικό οίδημα. Ενώ οι περισσότερες από αυτές τις παρενέργειες υποχωρούν από μόνες τους, ορισμένες μπορεί να γίνουν σοβαρές.

Στη δοκιμή, δύο συμμετέχοντες χρειάστηκε να διακόψουν τη λήψη του φαρμάκου λόγω παρενεργειών, αλλά δεν υπήρξαν απειλητικές για τη ζωή ανεπιθύμητες ενέργειες, δήλωσαν οι ερευνητές.