Seltenes Arzneimittel aus Blut von Forschenden rettet Babys vor Botulismus: so funktioniert es

Als Alessandro Barbera im Oktober mit Säuglingsbotulismus in ein US-Krankenhaus gebracht wurde, hatte sein Vater von der Krankheit kaum gehört. Von der seltenen und teuren Behandlung erst recht nicht, die dem Neugeborenen vermutlich das Leben rettete.

Heute ist Tony Barbera BabyBIG zutiefst dankbar, dem einzigen Gegenmittel gegen den lähmenden und potenziell tödlichen Säuglingsbotulismus im Zusammenhang mit verunreinigter Säuglingsnahrung von ByHeart.

"Es ist unglaublich bemerkenswert", sagte der 35-Jährige Barbera. Sein Sohn erholt sich langsam.

Seit August sind in 18 US-Bundesstaaten mindestens 39 Babys erkrankt. Der Ausbruch steht mit Säuglingsnahrung von ByHeart in Verbindung und zeigt den Wert einer Behandlung, die aus Blutplasma gewonnen wird, gespendet von einer kleinen Gruppe von Wissenschaftlern und anderen Freiwilligen.

"Das ist fast wie ein Wunder", sagte Dr. Vijay Viswanath, Kinderneurologe am Children’s Hospital Los Angeles. Er hat in seiner Laufbahn mehrere Kinder mit Botulismus behandelt, darunter eines im aktuellen Ausbruch.

Vor BabyBIG dauerten manche Krankenhausaufenthalte zwei oder drei Monate. Nicht alle infizierten Kinder erholten sich.

Seit 2003 zugelassen: BabyBIG ist der Markenname für humanes Botulismus-Immunglobulin. Das ist ein intravenös verabreichtes Medikament. Es nutzt Antikörper von Freiwilligen, die gegen Botulismus geimpft wurden, und hilft Babys, die noch zu jung sind, um die Krankheit allein zu bekämpfen.

Die Behandlung ist auf Spender angewiesen

Die Idee stammte vom inzwischen verstorbenen Dr. Stephen Arnon, einem Wissenschaftler beim kalifornischen Gesundheitsministerium. 1976 identifizierten Arnon und Kolleginnen und Kollegen die seltene Form des Botulismus, die Säuglinge unter einem Jahr betrifft. Danach widmete er 45 Jahre seiner Karriere der Suche nach einer Therapie.

Die Krankheit entsteht, wenn Babys Botulismus-Sporen aufnehmen. Diese keimen im Darm, bilden ein gefährliches Gift und greifen das Nervensystem an.

Seit einer entscheidenden Studie in Kalifornien im Jahr 1997 wurden weltweit mehr als 3.700 Kinder mit BabyBIG behandelt. Die Studie zeigte, dass das Medikament Klinikaufenthalte verkürzen und den Bedarf an Beatmungsgeräten senken kann.

BabyBIG wird alle fünf Jahre in kleinen Chargen hergestellt. Eine Behandlung kostet fast 70.000 Dollar (60.400 Euro), so das von Arnon gegründete California Infant Botulism Treatment and Prevention Program. Nach kalifornischem Recht fließen die Einnahmen aus dem Verkauf ausschließlich in das Botulismus-Programm.

Das Medikament ist auf Spenderinnen und Spender wie Nancy Shine angewiesen, eine 76-jährige pensionierte Biochemikerin aus Kalifornien. Sie wurde gegen Botulismus geimpft, weil sie im Labor mit dem tödlichen Erreger arbeitete. Arnon brachte Shine und andere Forschende vor zwei Jahrzehnten zum BabyBIG-Projekt, weil ihr Blut hohe Antikörperwerte lieferte, die Proteine, die das Botulismusgift neutralisieren.

Frühe Protokolle sahen Auffrischungsdosen eines experimentellen Botulismus-Impfstoffs vor, der auch beim US-Militär genutzt wird. Anschließend mussten die Freiwilligen eine Prozedur durchlaufen, die Blutplasma mit Antikörpern gegen die Typen A und B gewinnt.

"Es war kein angenehmer Impfstoff", erinnerte sich Shine. "Es gab viele Nebenwirkungen, etwa große Quaddeln an der Einstichstelle und etwas Schmerz."

Trotzdem trug Shine zu drei Chargen des Antitoxins bei, die zwischen 2008 und 2019 hergestellt wurden.

"Es ist wohl der Höhepunkt meiner Laufbahn, dass ich bei diesem Projekt mitmachen und Plasma spenden konnte", sagte Shine. "Wir haben ein Produkt geschaffen, das Säuglingsleben retten kann."

Die Entwicklung stieß auf Hürden

Säuglingsbotulismus ist selten; in den USA werden pro Jahr weniger als 200 Fälle gemeldet. Finanzierung und Ressourcen für die Entwicklung von BabyBIG zu finden, dauerte fast 15 Jahre und kostete 10,6 Millionen Dollar (9,1 Millionen Euro), schrieb Arnon 2007.

Heute liefern im Schnitt rund 30 Personen Plasma für jede BabyBIG-Charge, so die kalifornischen Gesundheitsbehörden. Die Charge acht, die neueste Serie, wird derzeit in einem Werk von Takeda Pharmaceutical nahe Los Angeles hergestellt, sagte Giles Platford, Präsident der Einheit für plasmabasierte Therapien des Unternehmens.

Das Unternehmen produziert BabyBIG im Auftrag der kalifornischen Behörden ohne Gewinnerzielungsabsicht, sagte Platford.

Einige der frühen Spender, darunter Shine, sind inzwischen zu alt für das Programm. Es nimmt Blut nur von erwachsenen Freiwilligen bis zu einem Alter von siebzig Jahren ab. Neue Spenderinnen und Spender sind willkommen, müssen sich jedoch in eine vom kalifornischen Gesundheitsministerium geleitete klinische Studie einschreiben und einer Auffrischung mit einem anderen experimentellen Botulismus-Impfstoff zustimmen.

Kalifornische Stellen schätzen, dass der Vorrat an BabyBIG nach aktuellem Stand bis zum nächsten Sommer reicht.

Der ByHeart-Ausbruch ist Teil eines besorgniserregenden Anstiegs: Seit August wurden in den USA mindestens 107 Fälle von Säuglingsbotulismus behandelt, sagte Dr. Jessica Khouri, leitende Medizinerin des Programms.

Shine erhielt kürzlich ein Heft mit Fotos und Briefen von Familien, deren Kinder nach BabyBIG den Botulismus überwunden haben.

"Es ist wirklich wunderbar. Ich lese jeden Tag ein paar", sagte sie. "Jeder einzelne bringt mich zum Weinen."

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