Σπάνιο φάρμακο από το αίμα επιστημόνων σώζει βρέφη από αλλαντίαση: ιδού πώς

Όταν ο Αλεσάντρο Μπαρμπέρα μεταφέρθηκε εσπευσμένα σε νοσοκομείο στις ΗΠΑ με βρεφική αλλαντίαση τον Οκτώβριο, ο πατέρας του είχε μετά βίας ακουστά τη νόσο, πόσο μάλλον τη σπάνια και δαπανηρή θεραπεία που πιθανότατα έσωσε τη ζωή του νεογέννητου.

Τώρα, όμως, ο Τόνι Μπαρμπέρα νιώθει βαθιά ευγνωμοσύνη για το BabyBIG, το μοναδικό αντίδοτο στις παραλυτικές και ενδεχομένως θανατηφόρες παθήσεις που συνδέονται με τη μολυσμένη βρεφική φόρμουλα ByHeart.

«Είναι εξαιρετικά αξιοσημείωτο», είπε ο Μπαρμπέρα, 35 ετών, του οποίου ο γιος αναρρώνει σταδιακά.

Η έξαρση αλλαντίασης που συνδέεται με τη φόρμουλα ByHeart έχει αρρωστήσει τουλάχιστον 39 βρέφη σε 18 πολιτείες των ΗΠΑ από τον Αύγουστο και ανέδειξε την αξία της θεραπείας που παρασκευάζεται από πλάσμα αίματος που δωρίζεται από μια μικρή ομάδα επιστημόνων και άλλων εθελοντών.

«Αυτό είναι σχεδόν σαν θαύμα», είπε ο Δρ Βιτζάι Βισουαναθ, παιδονευρολόγος στο Νοσοκομείο Παίδων του Λος Άντζελες, ο οποίος έχει θεραπεύσει αρκετά παιδιά με αλλαντίαση στην καριέρα του, συμπεριλαμβανομένου ενός στην τρέχουσα έξαρση.

«Πριν από την ανακάλυψη του BabyBIG, μερικές από αυτές τις νοσηλείες διαρκούσαν δύο ή τρεις μήνες», είπε ο Βισουαναθ, αν βέβαια ανάρρωναν καθόλου τα μολυσμένα παιδιά.

Αδειοδοτημένο το 2003, το BabyBIG είναι η εμπορική ονομασία της ανθρώπινης ανοσοσφαιρίνης έναντι της αλλαντίασης, ενός ενδοφλέβιου φαρμάκου που χρησιμοποιεί αντισώματα από εθελοντές εμβολιασμένους κατά της αλλαντίασης για να βοηθήσει βρέφη που είναι πολύ μικρά για να αντιμετωπίσουν μόνα τους τη νόσο.

Η θεραπεία βασίζεται σε δότες

Η θεραπεία ήταν έμπνευση του αείμνηστου Δρ Στίβεν Άρνον, ο οποίος ήταν επιστήμονας στο Τμήμα Δημόσιας Υγείας της Καλιφόρνια. Το 1976, ο Άρνον και οι συνεργάτες του εντόπισαν τη σπάνια μορφή αλλαντίασης που προσβάλλει βρέφη κάτω του ενός έτους, και στη συνέχεια αφιέρωσε την 45ετή καριέρα του στο πώς θα την αντιμετωπίσει.

Η νόσος εμφανίζεται όταν τα μωρά καταπίνουν σπόρους αλλαντίασης που βλαστάνουν στο έντερο και παράγουν μια επικίνδυνη τοξίνη που προσβάλλει το νευρικό σύστημα.

Περισσότερα από 3.700 παιδιά παγκοσμίως έχουν θεραπευτεί με BabyBIG από τότε που ο Άρνον και η ομάδα του πραγματοποίησαν μια καίρια κλινική δοκιμή στην Καλιφόρνια το 1997, η οποία έδειξε ότι το φάρμακο μπορούσε να μειώσει τη διάρκεια νοσηλείας και την ανάγκη για αναπνευστήρες.

Παραγόμενο σε μικρές παρτίδες κάθε πέντε χρόνια, το BabyBIG κοστίζει σχεδόν 70.000 δολάρια (60.400 ευρώ) ανά θεραπεία, σύμφωνα με το Πρόγραμμα Θεραπείας και Πρόληψης Βρεφικής Αλλαντίασης της Καλιφόρνια, το οποίο ίδρυσε ο Άρνον. Βάσει της πολιτειακής νομοθεσίας, τα έσοδα από την πώληση του φαρμάκου χρησιμοποιούνται μόνο για τη χρηματοδότηση του προγράμματος αλλαντίασης.

Το φάρμακο βασίζεται σε δότες όπως η Νάνσι Σάιν, 76χρονη βιοχημικός σε σύνταξη στην Καλιφόρνια, η οποία είχε εμβολιαστεί κατά της αλλαντίασης επειδή εργαζόταν με το θανατηφόρο μικρόβιο σε εργαστήριο. Ο Άρνον στρατολόγησε για πρώτη φορά τη Σάιν και άλλους επιστήμονες για το πρόγραμμα BabyBIG πριν από δύο δεκαετίες επειδή το αίμα τους παρήγαγε υψηλά επίπεδα αντισωμάτων, των πρωτεϊνών του αίματος που εξουδετερώνουν την τοξίνη της αλλαντίασης.

Το αρχικό πρωτόκολλο απαιτούσε από τους εθελοντές να λάβουν ενισχυτικές δόσεις ενός υπό διερεύνηση εμβολίου κατά της αλλαντίασης που χρησιμοποιείται επίσης από τον αμερικανικό στρατό, και στη συνέχεια να υποβληθούν σε διαδικασία συλλογής πλάσματος αίματος που περιέχει αντισώματα έναντι των τύπων Α και Β της αλλαντίασης.

«Δεν ήταν καθόλου ευχάριστο εμβόλιο», θυμάται η Σάιν. «Υπήρχαν πολλές παρενέργειες, όπως μεγάλα πρηξίματα στο σημείο του εμβολιασμού και λίγος πόνος.»

Παρόλα αυτά, η Σάιν συνέβαλε σε τρεις παρτίδες του αντιτοξικού που παρήχθησαν μεταξύ 2008 και 2019.

«Είναι πιθανότατα η κορυφαία στιγμή της καριέρας μου που κατάφερα να συμμετάσχω σε αυτό το έργο και να δωρίσω πλάσμα», είπε η Σάιν. «Φτιάξαμε ένα προϊόν που θα μπορούσε να σώσει τις ζωές βρεφών.»

Η ανάπτυξη συνάντησε εμπόδια

Επειδή η βρεφική αλλαντίαση είναι σπάνια, με λιγότερα από 200 περιστατικά να αναφέρονται στις ΗΠΑ κάθε χρόνο, η εξεύρεση χρηματοδότησης και άλλων πόρων για την ανάπτυξη της θεραπείας BabyBIG πήρε σχεδόν 15 χρόνια και 10,6 εκατ. δολάρια (9,1 εκατ. ευρώ), και συνάντησε σημαντικά εμπόδια, σημείωνε ο Άρνον σε άρθρο του το 2007.

Σήμερα, περίπου 30 άτομα κατά μέσο όρο παρέχουν πλάσμα για κάθε παρτίδα BabyBIG, είπαν αξιωματούχοι υγείας της Καλιφόρνια. Η Παρτίδα 8, η πιο πρόσφατη έκδοση, παρασκευάζεται τώρα σε εργοστάσιο της Takeda Pharmaceutical Co. κοντά στο Λος Άντζελες, σύμφωνα με τον Giles Platford, πρόεδρο της μονάδας θεραπειών από πλάσμα της εταιρείας.

Η εταιρεία έχει σύμβαση με τις αρχές της Καλιφόρνια για την παραγωγή του BabyBIG «μη κερδοσκοπικά», είπε ο Platford.

Μερικοί από τους πρώτους δότες, όπως η Σάιν, έχουν υπερβεί το ηλικιακό όριο του προγράμματος BabyBIG, το οποίο συλλέγει αίμα από ενήλικες εθελοντές έως την ηλικία των 70 ετών. Γίνονται δεκτοί νέοι δότες, αλλά πρέπει να εγγραφούν σε κλινική μελέτη που διευθύνεται από το Τμήμα Υγείας της Καλιφόρνια και να συμφωνήσουν να λάβουν μια ενισχυτική δόση διαφορετικού υπό διερεύνηση εμβολίου κατά της αλλαντίασης.

Οι αξιωματούχοι της Καλιφόρνια εκτιμούν ότι έχουν αρκετό BabyBIG σε εφεδρεία ώστε να φτάσει μέχρι το επόμενο καλοκαίρι, με βάση τις τρέχουσες προβολές.

Η έξαρση της ByHeart αποτελεί μέρος μιας ανησυχητικής αύξησης με τουλάχιστον 107 περιστατικά βρεφικής αλλαντίασης που έχουν αντιμετωπιστεί στις ΗΠΑ από τον Αύγουστο, δήλωσε η Δρ Jessica Khouri, ανώτερη ιατρική λειτουργός του πολιτειακού προγράμματος.

Πρόσφατα, η Σάιν έλαβε ένα βιβλιαράκι γεμάτο με φωτογραφίες και επιστολές από οικογένειες των οποίων τα παιδιά ανάρρωσαν από αλλαντίαση αφού έλαβαν BabyBIG.

«Είναι πραγματικά υπέροχο. Διαβάζω δυο τρία κάθε μέρα», είπε. «Καθεμία από αυτές σε κάνει να θέλεις να κλάψεις.»

Αυτό το κείμενο μεταφράστηκε με τη βοήθεια τεχνητής νοημοσύνης. Αναφορά προβλήματος : [feedback-articles-el@euronews.com].